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学习时报
人类文明史在很大程度上是一部与疾病抗争的生命演进史。当前，第四次工业革命与生物医药技术迭代密切交织，基因编辑、AI制药、纳米递送等颠覆性技术持续涌现，创新药研发正超越单纯的科技范畴，演变成为大国竞争的战略制高点。从2024年政府工作报告首次将“创新药”纳入新兴产业重点领域，到国务院出台《全链条支持创新药发展实施方案》，再到党的二十届三中全会明确提出健全支持创新药和医疗器械发展机制，一系列顶层设计和政策文件密集出台的背后体现的是党和国家站在人民健康福祉、国家战略自主的高度所作出的长远谋划和先手布局，展示出以创新药发展为抓手，推动健康中国建设和提升国际竞争力的鲜明态度与坚定决心。
何为创新药
创新药（First-in-Class）是指基于全新作用机制、分子实体或治疗方法开发且具有明确临床价值，在全球未上市的药品。从研发层面看，与传统仿制药（Me-too）复制已有药物或改良药（Me-beter）对现有药物进行优化有本质的不同，创新药通常涉及靶向治疗、基因编辑、免疫疗法等前沿技术，历经靶点发现与验证、先导化合物筛选、临床前研究、I——III期临床试验等漫长过程，其高投入、长周期和高风险的现实被业界形象地用3个“10”来形容，即10亿美元投入、10年研发周期以及10%的成功概率，真正代表着医药领域从“0到1”的原始创新。
更重要的是，创新药代表着对疾病认知和治疗手段的根本性突破。例如，程序性死亡受体-1/程序性死亡配体-1（PD-1/PD-L1）抑制剂通过恢复T细胞对癌细胞的杀伤功能，大幅延长多种癌症的生存期；CAR-T细胞疗法在难治复发性血液肿瘤中实现了前所未有的高缓解率；CRISPR-Cas基因编辑技术为镰状细胞贫血等单基因疾病提供了潜在根治策略；阿尔茨海默病药物仑卡奈单抗（Lecanemab）首次证明清除β-淀粉样蛋白可延缓认知衰退；HIV长效抑制剂来那卡韦（Le-nacapavir）仅需每年两次皮下注射，在关键试验中实现100%预防效果，并被国际学术期刊《科学》评为2024年十大科学突破之首。这些突破充分展示了仿制药和改良药所难以企及的原始创新价值。
发展创新药的战略价值
创新药不仅是医药领域的科研创新成果，更关乎国家发展的全局，加快创新药研发具有多重战略意义。一方面，创新药是应对重大疾病挑战的根本出路和维护国家医药安全的战略基石。随着人口老龄化加剧和重大疾病发病率的上升，我国疾病谱已发生深刻变化，恶性肿瘤、心脑血管等慢性病占总死亡人数80%以上，艾滋病、耐药结核、病毒性肝炎以及潜在的新发呼吸道传染病仍对公共卫生构成长期威胁。传统治疗手段往往只能缓解症状，而创新药能够突破复杂疾病防治的深层桎梏带来革命性疗效，填补现有医疗手段的空白。同时，欧美日等发达国家、地区在掌握专利药的数量上占据绝对优势，关键原料药和制剂技术形成事实垄断。无论是新冠疫情期间，疫苗和特效药从医疗资源升格为战略资源，还是现如今美国将生物医药列为关键技术领域实施出口管制、欧盟推出《关键药物法案》提案等情况的出现，都共同揭示出医药供应链脆弱性和医药自主权的极端重要性。因此，只有把医药发展命脉牢牢抓在自己手里，国家安全、技术主权与生命主权才更有保障。另一方面，创新药是推动经济高质量发展的新质引擎和参与全球健康治理的重要抓手。创新药凭借高知识密度、高价值创造特性被誉为医药产业“皇冠上的明珠”。可以说，创新药既能够催生出涵盖基础研究、药物筛选、临床应用等完整创新生态体系，也能够带动上下游产业链产值显著增长，创造巨大的经济效益和就业机会，已经成为新的经济增长点。此外，在全球健康治理中，谁抢占先发优势并主导技术标准，谁就能左右国际市场走向。我国越来越多的医药企业在创新药研发领域取得关键技术突破，既为药企“走出去”提供机遇，推动中国方案转化为国际标准，也增强了我国在构建人类卫生健康共同体中的引领作用。
发展创新药面临的挑战
近年来，我国在创新药研发领域取得了令人瞩目的进步。获批新药数量迅猛增长，“十四五”以来累计有113个创新药获批上市，是“十三五”期间的2.8倍，市场规模跨过了1000亿元大关；2023年批准上市1类创新药40个，2024年进一步攀升至48个，涵盖近20个治疗领域。研发管线投入显著增加，据有关咨询机构统计，2024年中国制药企业和科研机构在研新药项目数量约占全球的26.7%，成为仅次于美国的第二大药物研发集群。审评审批改革成效显现，2015年之后，中美新药上市时间差已缩小到不足2年；2024年，创新药上市申请的平均审评时长比整体药品缩短了57天，部分国内研发的新药甚至实现了与欧美同步申报。本土创新成果持续涌现，在肿瘤免疫治疗等前沿领域研发出一批具有国际影响力的创新药。值得一提的是，近几年来我国学者在国际三大顶级学术期刊（Cel/Nature/Science）和四大顶级医学期刊（NEJM/Lancet/JAMA/BMJ）发表的医药论文数量不断攀升，为新药创制提供了源头活水。
然而，中国创新药领域仍存在诸多短板。原始创新能力不足，许多项目集中在已有成熟靶点上的Me-Too/Me-Bet er 式跟进，真正的First-in-Class药物较为缺乏，同一作用机制下的类似药物竞相出现，产品同质化凸显。创新基础不牢，在生命科学基础研究、药物发现源头技术上积累不够深厚，高通量药物筛选平台等关键核心技术“卡脖子”问题依然存在。高端人才匮乏，本土企业在顶尖药物发现科学家和临床开发专家数量上存在明显缺口，缺乏跨学科整合能力和全球多中心临床试验组织管理经验。企业创新生态不稳健，部分中小创新药企过度依赖资本市场融资，研发投入短期化、浮躁化，为追逐热点频繁更换管线，缺乏持续打磨项目的定力。
推动创新药高质量发展
面对机遇与挑战，进一步推动我国创新药高质量发展，需要重点在以下几个方面发力。
加强创新药研发源头供给，夯实基础研究和早期开发。一是持续加大对生命科学基础研究的投入力度，布局长周期的药物原创靶点研究计划，支持高校、科研院所围绕重大疾病机理开展攻关。二是在“重大新药创制”等科技重大专项基础上，进一步完善新药早期研发资助机制，对颠覆性创新思路给予经费和政策倾斜。三是鼓励科研单位和企业协作建立药物发现联合实验室、国家级新药研发平台，提高筛选、先导化合物优化等关键环节的能力。四是注重完善激励机制，在科研评价中提高医学和药学成果权重，鼓励科研人员深入医药产业需求，推动论文成果向药物产品转化。
深化药品审评审批改革，加速新药研发到上市的转化。一是完善提前介入和沟通机制，对纳入国家鼓励的重点创新药，优化实行“一企一策”的研审联动，监管部门从临床试验设计阶段就提供指导咨询。二是扩大审评审批提速试点，进一步增加试点地区和范围，缩短创新药临床试验审批时限；对临床急需、疗效确切的创新药加快审评，充分利用已有数据，必要时减免部分国内临床试验要求。三是强化审评队伍和科学监管，加大药品审评检查人才培训，吸纳更多具有新药研发背景的专家加入审评队伍，推进真实世界证据、滚动审评等新监管工具的应用。
优化资本市场和产业生态，构建可持续创新投融资体系。一是完善多层次资本市场对医药企业的支持，继续发挥科创板、创业板对未盈利生物医药企业上市融资的政策优势；对已上市创新药企业，支持其再融资募资用于新药研发。二是鼓励国有大型基金、保险资金等长期资金进入生物医药领域，设立政府引导基金对早期创新项目进行投资孵化，引导资本更多流向“硬科技”性质的原始创新项目。三是营造良好的产业孵化环境，在生物医药集聚地区建设一批国际一流的药物孵化器和加速器，为科研成果转化提供一站式服务。四是完善创新失败的容错机制，对创新药企阶段性失败给予合理的融资便利和政策纾困。五是完善知识产权保护和收益分享机制，激励科研人员和机构持续产出高质量专利和成果。
一体强化人才培养和引进，打造高水平创新人才队伍。一是建立多层次人才培养体系，支持高校设立与药物研发相关的交叉学科专业，培养既懂药学又懂临床的复合型人才；鼓励校企联合培养，通过设立企业导师制、产业博士后工作站等方式，让学生尽早接触产业实践。二是实施精准化人才引进策略，针对药物化学、药理毒理、临床开发、注册事务等关键岗位制定专项引才计划，对引进的高层次人才在科研启动经费、住房保障、子女教育、配偶就业等方面给予全方位支持。三是完善人才评价激励机制，建立以创新价值、能力、贡献为导向的人才评价体系；支持企业实施股权激励、项目分红等长期激励措施。四是优化人才发展环境，在生物医药产业集聚区建设国际化人才社区，简化外籍人才工作许可和居留许可办理流程。五是加强国际人才交流合作，建立常态化的国际学术交流机制，支持本土人才赴国外顶尖药企和研究机构学习深造，为本土人才提供国际化成长平台。
深化国际交流与合作，加速中国创新药“引进来”和“走出去”。一方面要“引进来”，鼓励国内研究机构和企业积极参与国际多中心临床试验，与全球顶尖药企、高校联合开展药物早期研究；加快推动境外已上市新药在国内的审评审批；支持跨国药企在华设立研发中心和开放式创新平台。另一方面要“走出去”，支持有条件的企业在海外开展临床试验和注册申报，争取中国原创药物尽早获得FDA、EMA等严格监管市场的批准；鼓励国内企业通过技术转让等模式，将自主研发新药推向全球市场；深化药品监管国际合作，推动监管标准与国际接轨；参与全球药物惠及机制，展现中国作为大国的责任担当。
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责任编辑：凌辰
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